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兩款天價基因治療藥進入美國試點醫(yī)保報銷

分享是一種快樂2025-01-04 最后一次修改2706

12月4日,美國醫(yī)療保險與醫(yī)療補助服務(wù)中心(CMS)表示,該機構(gòu)已經(jīng)和Vertex Pharmaceuticals和藍鳥生物達成了協(xié)議來增加患者獲得基因治療的機會。



CMS的主要職責(zé)和美國政府參與的醫(yī)保有關(guān),隨著近幾年天價藥的紛紛上市,這類藥物是否應(yīng)該獲得生育補貼,確定醫(yī)保報銷的具體份額等議題一直在成為CMS和藥企互相扯皮,懸而未決的話題。

畢竟,對于CMS來說, Lyfgenia和Casgevy兩款天價藥的成本相當(dāng)之高,可能對整個部門的預(yù)算造成重大影響。



而此次達成協(xié)議后,付款報銷比例會被直接掛鉤到受到美國醫(yī)保患者的健康結(jié)果上,這種模式被稱為CGT接入模式,CGT接入模式將于明年1月啟動,各州可以選擇在明年1月至2026年1月之間的任何時間開始參與。該州的申請門戶網(wǎng)站也將于本月上線,一直開放到2025年2月28日。患者可以在網(wǎng)站上申請資助模型。 

這一事件對于Vertex和藍鳥算是好消息嗎?雖然此次似乎是談妥了醫(yī)保問題,短期而言,肯定是能夠?qū)崿F(xiàn)增加接受治療患者的數(shù)量的,畢竟,Lyfgenia和Casgevy治療的是鐮狀細胞病,而鐮狀細胞病的患者大部分都是黑人,而美國黑人的貧困率又較高,這使得一部分能本來不能承擔(dān)高額費用的患者及其家屬有能力承擔(dān)費用了。

相對應(yīng)的,產(chǎn)品的銷售額也會隨之增加。這算是對資金狀況不太妙的藍鳥生物提供了活下去的機會。

但對于天價藥這一市場長期發(fā)展而言,另外一個還需要解決的問題是生育補貼。在此次聲明中CMS并沒有提及生育補貼問題。說明這一問題仍然有待解決。

考慮到Lyfgenia和Casgevy治療過程中幾乎都會因為化療造成患者不孕不育,很需要保育措施為患者冷凍精子,如果患者缺失了保育激勵。那可能因此造成患者沒有后代。

患者沒有后代,未來就會減少這一罕見病的未來患病人數(shù)。那么罕見病相對應(yīng)地也會出現(xiàn)“治療得越多,能治療的越少”的情況。

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