12月4日,美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)與醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心(CMS)表示,該機(jī)構(gòu)已經(jīng)和Vertex Pharmaceuticals和藍(lán)鳥生物達(dá)成了協(xié)議來(lái)增加患者獲得基因治療的機(jī)會(huì)。
CMS的主要職責(zé)和美國(guó)政府參與的醫(yī)保有關(guān),隨著近幾年天價(jià)藥的紛紛上市,這類藥物是否應(yīng)該獲得生育補(bǔ)貼,確定醫(yī)保報(bào)銷的具體份額等議題一直在成為CMS和藥企互相扯皮,懸而未決的話題。
畢竟,對(duì)于CMS來(lái)說(shuō), Lyfgenia和Casgevy兩款天價(jià)藥的成本相當(dāng)之高,可能對(duì)整個(gè)部門的預(yù)算造成重大影響。
而此次達(dá)成協(xié)議后,付款報(bào)銷比例會(huì)被直接掛鉤到受到美國(guó)醫(yī)?;颊叩慕】到Y(jié)果上,這種模式被稱為CGT接入模式,CGT接入模式將于明年1月啟動(dòng),各州可以選擇在明年1月至2026年1月之間的任何時(shí)間開始參與。該州的申請(qǐng)門戶網(wǎng)站也將于本月上線,一直開放到2025年2月28日?;颊呖梢栽诰W(wǎng)站上申請(qǐng)資助模型。
這一事件對(duì)于Vertex和藍(lán)鳥算是好消息嗎?雖然此次似乎是談妥了醫(yī)保問(wèn)題,短期而言,肯定是能夠?qū)崿F(xiàn)增加接受治療患者的數(shù)量的,畢竟,Lyfgenia和Casgevy治療的是鐮狀細(xì)胞病,而鐮狀細(xì)胞病的患者大部分都是黑人,而美國(guó)黑人的貧困率又較高,這使得一部分能本來(lái)不能承擔(dān)高額費(fèi)用的患者及其家屬有能力承擔(dān)費(fèi)用了。
相對(duì)應(yīng)的,產(chǎn)品的銷售額也會(huì)隨之增加。這算是對(duì)資金狀況不太妙的藍(lán)鳥生物提供了活下去的機(jī)會(huì)。
但對(duì)于天價(jià)藥這一市場(chǎng)長(zhǎng)期發(fā)展而言,另外一個(gè)還需要解決的問(wèn)題是生育補(bǔ)貼。在此次聲明中CMS并沒(méi)有提及生育補(bǔ)貼問(wèn)題。說(shuō)明這一問(wèn)題仍然有待解決。
考慮到Lyfgenia和Casgevy治療過(guò)程中幾乎都會(huì)因?yàn)榛熢斐苫颊卟辉胁挥苄枰S胧榛颊呃鋬鼍?,如果患者缺失了保育激?lì)。那可能因此造成患者沒(méi)有后代。
患者沒(méi)有后代,未來(lái)就會(huì)減少這一罕見病的未來(lái)患病人數(shù)。那么罕見病相對(duì)應(yīng)地也會(huì)出現(xiàn)“治療得越多,能治療的越少”的情況。