據(jù)報(bào)導(dǎo)，上月中獲食品暨藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，得一勞永逸治療兒童罕見病癥異染性腦白質(zhì)退化癥（metachromatic leukodystrophy）的“Lenmeldy” 療法，居然叫價(jià)425萬元，成為世上最昂貴藥物。
「Lenmeldy」這種基因療法在嬰兒與兒童在病癥發(fā)作前后，都可以治療異染性腦白質(zhì)退化癥。該病癥在每4萬美國人當(dāng)中有1人染病。
異染性腦白質(zhì)退化癥涉及酵素缺乏癥，而導(dǎo)致脂肪類物質(zhì)在細(xì)胞內(nèi)堆積，接下來傷害到神經(jīng)系統(tǒng)，特別是病人移動(dòng)及思考的能力，嚴(yán)重時(shí)會(huì)讓病人早夭;食藥局表示，該病癥目前無藥可醫(yī)。
該藥的藥廠果園制藥（Orchard Therapeutics）表示，異染性腦白質(zhì)退化癥影響到每10萬名新生兒中1人，也就是每年不到40名嬰兒。
果園制藥執(zhí)行長蓋斯巴爾（Bobby Gaspar）表示，「Lenmeldy」療法有潛力阻止或減緩這種傷害力很大的兒童病癥惡化;藥廠致力于讓這種重要療法，能廣泛、快速又永續(xù)可以取得。
果園制藥表示，該療法大盤價(jià)425萬元，是反映這種療法可以為夠資格病人、其家人帶來的價(jià)值，還有長期下來，可能對整體醫(yī)療照護(hù)使用的影響，讓照護(hù)者生產(chǎn)力流失減到最小，給病人有機(jī)會(huì)活下去。
非營利機(jī)構(gòu)“臨床及經(jīng)濟(jì)評(píng)議研究所”（Institute for Clinical and Economic Review）2023年10月認(rèn)為，該藥價(jià)格在230萬到390萬之間，對病人具有價(jià)格效益。但是該所醫(yī)療首席倫德（David Rind）說「Lenmeldy」療法比這個(gè)范圍還要貴幾十萬元，要價(jià)太高了。
第二昂貴的藥劑，是2022年用來治療乙型血友?。╤emophilia B）的療方，叫價(jià)350萬元。
食藥局表示，「Lenmeldy」療法的功效，是結(jié)合病人的血細(xì)胞與一個(gè)功能型基因，而產(chǎn)出正確的酵素，再把新的細(xì)胞注射到病人體內(nèi)。動(dòng)用療法之前要化療，以除去被取代的細(xì)胞。新細(xì)胞產(chǎn)出能分解脂肪物質(zhì)，有益于阻擋病癥進(jìn)一步發(fā)展。?
